BMS erhält Erweiterung der FDA-Kennzeichnung für potenziellen Mega-Blockbuster Reblozyl

Veröffentlicht: 29. August 2023 von Kate Goodwin

Im Bild: Bristol Myers Squibb in NJ/iStock, arlutz73

Bristol Myers Squibb kommt seinem angestrebten Umsatz von mehr als 4 Milliarden US-Dollar für Reblozyl näher und ergänzt sein Etikett um eine weitere Indikation. Am Montag gab BMS bekannt, dass die FDA die Therapie auf eine Erstlinienbehandlungsoption für Anämie bei Erwachsenen mit myelodysplastischen Syndromen mit niedrigem bis mittlerem Risiko erhöht hat, die möglicherweise regelmäßige Bluttransfusionen benötigen.

Reblozyl, ein rekombinantes Fusionsprotein, das den Smad2/3-Signalweg unterdrücken soll, um die Anzahl roter Blutkörperchen zu erhöhen, wurde erstmals 2019 für die Behandlung von Anämie bei Beta-Thalassämie zugelassen. Die gemeinsam mit Merck vermarktete Therapie wurde 2020 für Anämie im Zusammenhang mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) zugelassen, jedoch nur für Patienten, die auf ein Erythropoese-stimulierendes Mittel (ESA), die historische Erstbehandlung, nicht angesprochen hatten.

Die Erweiterung der Bezeichnung wurde durch Daten aus der Phase-III-COMMANDS-Studie gestützt, in der die BMS-Therapie mit dem Behandlungsstandard der ESA gleichgesetzt wurde. Über 58 % der mit Reblozyl behandelten Patienten erreichten Transfusionsunabhängigkeit, verglichen mit 31 % der Patienten, die Epoetin alfa erhielten, das von Amgen und Johnson & Johnson hergestellte ESA-Medikament, das als Epogen bzw. Procrit vermarktet wird.

Die Studie zeigte auch, dass das Medikament bei Patienten mit und ohne Ringsideroblasten wirksam war – Blutzellen mit Eisenablagerungen, die den Kern umgeben. Die vorherige Zulassung hatte die Verwendung des Arzneimittels auf MDS-Patienten beschränkt, die dieses häufige Symptom aufweisen.

„Reblozyl ist die erste und einzige Therapie, die im Vergleich zu einem Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) bei MDS-bedingter Anämie überlegen ist“, heißt es in der Pressemitteilung des Unternehmens.

BMS setzt große Hoffnungen in die Therapie. Der Umsatz im zweiten Quartal 2023 belief sich auf 234 Millionen US-Dollar. Während das Unternehmen daran arbeitet, weitere Indikationen in die Etikettierung des Arzneimittels aufzunehmen, prognostiziert BMS bis 2030 einen Umsatz von über 4 Milliarden US-Dollar.

Reblozyl befindet sich außerdem in einer Phase-III-Studie für Myelofibrose-Patienten mit myeloproliferativem Neoplasma, deren Test im Jahr 2025 geplant ist.

Allerdings könnte sich der Wettbewerb auf dem MDS-Markt verschärfen, da die Geron Corporation Anfang dieses Monats ihre NDA für einen erstklassigen Telomerase-Inhibitor zur Behandlung transfusionsabhängiger Anämie bei MDS mit geringerem Risiko eingereicht hat. In einer Phase-III-Studie im Vergleich zu einem Placebo zeigte Imetelstat signifikant bessere Ergebnisse beim Endpunkt der Transfusionsunabhängigkeit nach acht Wochen.

„Die Mehrheit der Patienten mit MDS leiden an chronischer Anämie und benötigen Erythrozytentransfusionen“, sagte Tracey Iraca, Geschäftsführerin der MDS Foundation, in der Pressemitteilung von BMS. „Die Zulassung von Reblozyl in der Erstlinienbehandlung von Anämie bei Patienten mit MDS mit geringerem Risiko stellt einen entscheidenden Schritt dar, um mehr Patienten Transfusionsunabhängigkeit zu ermöglichen.“

Kate Goodwin ist eine freiberufliche Life-Science-Autorin mit Sitz in Des Moines, Iowa. Sie ist unter [email protected] und auf LinkedIn erreichbar.

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